Voor Muk telt elke dag

Help ons om Muk te redden!

Muk is vijf jaar en heeft Sanfilippo, een ernstige vorm van kinderdementie. De ziekte is progressief en onomkeerbaar: iedere dag kan zij vaardigheden verliezen die niet meer terugkomen.

Een belangrijke stap

FAYUVI is goedgekeurd. Nu zetten we door voor Muk.

De Amerikaanse FDA heeft FAYUVI, voorheen UX111, goedgekeurd voor Sanfilippo type A. Dat geeft nieuwe hoop.

€1.065.216opgehaald voor Muk

Doneer voor Muk

Wat Muks behandeling en alles daaromheen gaan kosten, weten we nog niet. Daarom blijven we geld inzamelen: voor de behandeling, medische voorbereiding, reis en verblijf.

Iedere donatie blijft tellen.

Lees Muks verhaal
Volg Muks route naar Amerika op Instagram
Muk lacht stralend buiten

Waar we nu staan

Stap voor stap richting behandeling in Amerika

We zijn in contact met een behandelcentrum in Amerika en werken aan de medische voorbereiding voor Muk.

  1. Contact in Amerika

    We bespreken met het behandelcentrum wat nodig is om Muk te kunnen beoordelen.

  2. Medisch dossier

    We maken Muks medische gegevens compleet voor die beoordeling.

  3. Een belangrijke bloedtest

    Muk moet worden getest op antistoffen tegen AAV9, het virus dat als drager van de gentherapie wordt gebruikt.

Volg Muks route naar Amerika

Op Instagram delen we de laatste stappen, nieuwe ontwikkelingen en persoonlijke updates.

Volg ons op Instagram
Dit is Muk
Welkom bij Stichting Muk tegen Kinderdementie

Muk’s verhaal

Dit is Muk. Ons vrolijke, eigenwijze en gevoelige meisje. Ze zit vol fantasie, liefde en plezier en raakt vele harten. Toch draagt Muk iets met zich mee wat je niet meteen aan haar ziet; is bij Muk Sanfilippo vastgesteld, een zeldzame en ernstige aandoening die ook wel kinderdementie wordt genoemd.

De prognose van Muk is schrijnend: de levensverwachting van kinderen met deze ziekte ligt tussen de 12 en 15 jaar. Als ze zo oud mag worden, betekent dat dat ze richting het einde van haar leven in een rolstoel zit en vlak voor ze overlijdt weinig tot niks meer kan. Dat idee is voor ons niet te verkroppen.

Er is hoop. De FDA heeft FAYUVI, voorheen UX111, op 17 september 2026 goedgekeurd. Het is de eerste goedgekeurde behandeling voor Sanfilippo type A en kan de ziekte mogelijk afremmen en belangrijke functies langer helpen behouden.

Muk's Verhaal Muk's Verhaal
De Behandeling De Behandeling

Waarom iedere dag telt

Kinderdementie neemt Muk stap voor stap af wat ze nu nog kan

Sanfilippo is een zeldzame, erfelijke ziekte. Het lichaam van Muk mist een enzym dat nodig is om bepaalde afvalstoffen af te breken. Daardoor stapelen deze stoffen zich op in haar hersenen en raken hersencellen steeds verder beschadigd.

Praten en begrijpen

Muk kan woorden en communicatieve vaardigheden verliezen. Daardoor wordt het steeds moeilijker om te vertellen wat ze voelt, wil of nodig heeft.

Lopen en bewegen

Haar evenwicht en motoriek kunnen achteruitgaan. Daardoor kan zelfstandig lopen, spelen en bewegen steeds moeilijker worden.

Zelfstandig eten en leven

Handelingen die nu nog vanzelf gaan, kunnen uiteindelijk steeds meer hulp en dagelijkse zorg vereisen.

Herinneringen en herkenning

De ziekte kan haar herinneringen aantasten en ervoor zorgen dat ze de mensen van wie ze houdt steeds moeilijker herkent.

Muk zit binnen en kijkt opzij

De ziekte blijft zich ontwikkelen. Wat Muk door de ziekte verliest, komt meestal niet meer terug. Daarom telt elke dag voor haar.

Wat we weten over de behandeling

Een behandeling die nieuwe hoop geeft

FAYUVI, voorheen UX111, is een eenmalige gentherapie via een infuus. Ze helpt het lichaam het enzym aan te maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt.

In onderzoek behielden behandelde kinderen belangrijke ontwikkelingsvaardigheden beter dan vergelijkbare kinderen zonder behandeling. Artsen beoordelen per kind of FAYUVI geschikt is.

Lees over FAYUVI (UX111)

Help de behandeling voor Muk bereikbaar te maken

Er is al veel gegeven. De totale kosten voor Muk zijn nog niet bekend. Daarom blijven we inzamelen, zodat geld zo min mogelijk in de weg staat als behandeling mogelijk wordt.

Doneer voor Muk

Kies je bijdrage

Geef Muk een kans op behandeling

€25 is aanbevolen, maar ieder bedrag helpt. Je kunt ook zelf een bedrag kiezen.

Veilig betalen via Rabo Smart Pay. iDEAL, Bancontact, creditcard, Apple Pay en PayPal. Na je bedrag vul je je naam en e-mailadres in. Deze gegevens gebruiken we voor de afhandeling, bevestiging en het eenmalige bedankje. Alleen als je daar bij het afrekenen zelf voor kiest, tonen we je voornaam bij recente donaties.

Namens een bedrijf doneren?

Voor een zakelijke bijdrage of een groot bedrag is een bankoverschrijving vaak het eenvoudigst. Wil je vooraf overleggen of administratieve gegevens afstemmen? Mail dan naar steun@stichtingmuk.nl.

Liever een bankoverschrijving?

Maak je bijdrage rechtstreeks over naar:

Veelgestelde vragen

Wat is Sanfilippo en welke vorm heeft Muk?

Sanfilippo is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die ook wel kinderdementie wordt genoemd. Door een ontbrekend enzym kan het lichaam bepaalde afvalstoffen niet goed afbreken. Deze stoffen stapelen zich onder andere op in de hersenen. Muk heeft type A, een agressieve vorm van de ziekte.

Wat houdt FAYUVI, voorheen UX111, in en wat kan de behandeling voor Muk betekenen?

FAYUVI, voorheen UX111, is een eenmalige gentherapie die via een infuus wordt toegediend. De therapie moet het lichaam helpen het enzym te maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt. Het doel is de schadelijke ophoping van stoffen te verminderen en verdere achteruitgang af te remmen. Onderzoeksgegevens geven hoop dat behandelde kinderen belangrijke vaardigheden langer kunnen behouden. FAYUVI is door de FDA goedgekeurd. Of en wanneer Muk de behandeling kan krijgen en wat het resultaat voor haar zal zijn, kan nog niet vooraf worden gegarandeerd.

Waarom is er nog haast nu FAYUVI is goedgekeurd?

Sanfilippo is progressief en ontstane schade is onomkeerbaar. De FDA heeft FAYUVI goedgekeurd. Nu moet duidelijk worden of en hoe snel de behandeling voor Muk beschikbaar en medisch passend is. Haar ouders willen direct kunnen handelen en geen kostbare tijd verliezen.

Waarom blijven we inzamelen en waar wordt mijn donatie voor gebruikt?

Dankzij alle gevers is de mijlpaal van Ă©Ă©n miljoen euro bereikt. De totale kosten van Muks behandeling, medische voorbereiding, reis en verblijf zijn nog niet bekend. Daarom gaan we door met inzamelen. Zodra er meer duidelijkheid is, delen we dat op deze website en Instagram.

Wat gebeurt er met het geld als de behandeling onverhoopt niet doorgaat?

Als FAYUVI niet beschikbaar komt of voor Muk medisch niet passend blijkt, blijven de donaties onder beheer van Stichting Muk. Het bestuur kan de middelen alleen binnen de statutaire doelstellingen besteden, bijvoorbeeld aan een andere medisch passende behandeling, noodzakelijke zorg of ondersteuning voor Muk en activiteiten rond kinderdementie en Sanfilippo. Een belangrijke wijziging in bestemming leggen we zo concreet mogelijk uit op deze website.

Meer praktische en financiële antwoorden staan op de uitgebreide FAQ-pagina.

Blijf op de hoogte van Muks volgende stap

Volg Stichting Muk voor het laatste nieuws

Bekijk nieuwe momenten en updates via @stichtingmuk op Instagram.

Bekijk Instagram
Foto’s van Muk Foto’s van Muk Filmpjes en momenten Filmpjes en momenten Updates over Muk Updates over Muk