Wat wil je weten?

Het doelbedrag is bedoeld om snel te kunnen handelen als UX111 wordt goedgekeurd en voor Muk beschikbaar komt. De uiteindelijke prijs, voorwaarden en route naar behandeling zijn nog niet definitief. Zodra daar meer zekerheid over is, publiceert de stichting een concretere uitsplitsing.

Nog niet. UX111 is een eenmalige gentherapie in een vergevorderde FDA-beoordelingsfase, gebaseerd op vele jaren onderzoek. Ultragenyx rapporteert klinische gegevens met maximaal 8,5 jaar follow-up, duurzame verbeteringen in biomarkers, betekenisvolle functionele voordelen ten opzichte van het natuurlijke ziekteverloop en een gunstig veiligheidsprofiel. De FDA-brief van juli 2025 ging over specifieke punten rond productie, kwaliteitscontrole, validatie en fabrieksinspecties; Ultragenyx meldde dat daarin geen beoordelingsproblemen met het klinische datapakket of de klinische inspecties werden genoemd. De aangepaste aanvraag is opnieuw ingediend en geaccepteerd voor beoordeling. De FDA neemt volgens de huidige planning uiterlijk op 19 september 2026 een besluit. De definitieve beslissing moet nog worden genomen. Lees de toelichting van Ultragenyx.

Onderzoeksgegevens geven hoop dat UX111 de achteruitgang kan afremmen en belangrijke vaardigheden langer kan helpen behouden. Het resultaat voor een individueel kind is niet vooraf te voorspellen. Daarom spreken we bewust over een mogelijkheid en niet over een belofte.

Sanfilippo is progressief en ontstane schade is onomkeerbaar. Als we pas na een mogelijke goedkeuring beginnen met fondsenwerving, gaat kostbare voorbereidingstijd verloren. We willen klaarstaan zodra behandeling medisch en praktisch mogelijk wordt.

Als UX111 niet wordt goedgekeurd, niet beschikbaar komt of voor Muk medisch niet passend blijkt, blijven de donaties onder beheer van Stichting Muk. Het bestuur kan de middelen dan alleen binnen de statutaire doelstellingen besteden, bijvoorbeeld aan een andere medisch passende behandeling, noodzakelijke zorg of ondersteuning voor Muk en activiteiten rond kinderdementie en Sanfilippo. Een belangrijke wijziging in bestemming leggen we zo concreet mogelijk uit op deze website. Geld wordt niet automatisch overgedragen aan een andere stichting.

Ook als het volledige doelbedrag niet wordt gehaald, blijft iedere ontvangen donatie beschikbaar voor Muks medische route en ondersteuning binnen de doelstellingen van Stichting Muk. Zodra de prijs, beschikbaarheid en financieringsroute van een behandeling duidelijker zijn, laten we zien wat er nodig is, welke andere financieringsmogelijkheden er zijn en wat de ontvangen donaties mogelijk maken.

Je kunt online doneren via iDEAL, Bancontact, creditcard, Apple Pay of PayPal. Een rechtstreekse bankoverschrijving kan naar NL81 RABO 0161 5260 04 ten name van Stichting Muk tegen Kinderdementie.

Bij een eenmalige online donatie vragen we alleen gegevens die nodig zijn voor de betaling en bevestiging. We vragen geen adres of telefoonnummer als die niet nodig zijn. In de privacyverklaring staat welke gegevens worden verwerkt en hoe lang die worden bewaard.

Je naam hoeft niet openbaar te worden gemaakt. Een elektronische betaling is voor de bank of betaalprovider niet volledig anoniem en de stichting kan transactiegegevens ontvangen die nodig zijn voor de administratie.

Bij hoge bedragen kan een banklimiet gelden. Een bankoverschrijving is dan vaak eenvoudiger. Mail voor persoonlijk contact of vragen naar steun@stichtingmuk.nl.

Stichting Muk tegen Kinderdementie en Stichting Sanfilippo Fonds zijn twee afzonderlijke rechtspersonen, ieder met een eigen bestuur, administratie, bankrekening en doelstelling. Stichting Muk richt zich op Muks toekomst. Stichting Sanfilippo Fonds heeft een bredere doelstelling voor kinderen met Sanfilippo. Een eventuele bijdrage of overdracht tussen de stichtingen gebeurt nooit automatisch: daarvoor is een afzonderlijk, vastgelegd bestuursbesluit nodig en de besteding moet binnen beide doelstellingen passen. Daarover communiceren we transparant.

Stichting Sanfilippo Fonds heeft sinds 30 oktober 2025 de ANBI-status (RSIN 868618834). Die status geldt niet automatisch voor Stichting Muk. Via het donatieformulier op deze website doneer je aan Stichting Muk tegen Kinderdementie (RSIN 868308778). Giften aan Stichting Sanfilippo Fonds kunnen onder voorwaarden fiscaal aftrekbaar zijn. Bekijk de ANBI-gegevens.

We delen updates via de website en via Stichting Muk op Instagram. Na een online donatie ontvang je ook een bedankmail met deze link.