Muk is een vrolijk, eigenwijs en gevoelig meisje van 5 jaar. Zij heeft Sanfilippo type A (MPS IIIA), ook wel kinderdementie genoemd. Door deze zeldzame, progressieve stofwisselingsziekte kan haar lichaam bepaalde stoffen niet goed afbreken. Deze stoffen stapelen zich op, vooral in de hersenen, waardoor Muk stap voor stap vaardigheden en functies zal verliezen.

FAYUVI, voorheen UX111, is door de FDA goedgekeurd. Goedkeuring betekent echter nog niet dat de behandeling direct voor Muk beschikbaar is. Eerst moet duidelijk worden of FAYUVI voor haar medisch passend en praktisch bereikbaar is en hoe de behandeling wordt gefinancierd. De definitieve prijs, voorwaarden en bijkomende kosten zijn nog niet bekend. Daarom blijft Stichting Muk geld inzamelen om direct te kunnen handelen zodra behandeling mogelijk wordt.

FAYUVI, voorheen UX111, is een eenmalige gentherapie die via een infuus wordt toegediend. De therapie brengt een werkende kopie van het SGSH-gen naar cellen in het lichaam. Dat gen helpt de cellen het enzym te maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt. Het doel is de schadelijke ophoping van stoffen te verminderen en verdere achteruitgang af te remmen. De FDA heeft FAYUVI op 17 september 2026 goedgekeurd. Of Muk de behandeling kan krijgen en wat het resultaat voor haar zal zijn, kan nog niet vooraf worden gegarandeerd. Lees de uitleg van Ultragenyx.

Onderzoeksgegevens geven hoop dat FAYUVI de achteruitgang kan afremmen en belangrijke vaardigheden langer kan helpen behouden. Dat kan Muk mogelijk kostbare extra tijd geven waarin zij zoveel mogelijk Muk kan blijven. Het resultaat voor een individueel kind is niet vooraf te voorspellen. Daarom spreken we bewust over een mogelijkheid en niet over een belofte.

Sanfilippo is progressief en ontstane schade is onomkeerbaar. Iedere dag zonder effectieve behandeling kan verdere achteruitgang betekenen. Nu FAYUVI is goedgekeurd, moet zo snel mogelijk duidelijk worden of en hoe de behandeling voor Muk beschikbaar en medisch passend is. Haar ouders willen direct kunnen handelen en geen kostbare tijd verliezen.

FAYUVI is een gespecialiseerde gentherapie voor een zeer kleine patiëntengroep. De definitieve prijs, beschikbaarheid en voorwaarden voor Muks behandeltraject zijn nog niet bekend. Het bedrag van €1 miljoen was daarom een voorbereid doelbedrag voor de behandeling en alles wat daarvoor nodig kan zijn, zoals medische voorbereiding, reis en verblijf, begeleiding en onvoorziene kosten. De uiteindelijke kosten kunnen hoger of lager uitvallen. Zodra er meer zekerheid is, publiceert Stichting Muk een concretere uitsplitsing.

Als FAYUVI niet voor Muk beschikbaar komt of medisch niet passend blijkt, blijven de donaties onder beheer van Stichting Muk. Het bestuur kan de middelen alleen binnen de statutaire doelstellingen besteden, bijvoorbeeld aan een andere medisch passende behandeling, noodzakelijke zorg of ondersteuning voor Muk en activiteiten rond kinderdementie en Sanfilippo. Een belangrijke wijziging in bestemming leggen we zo concreet mogelijk uit op deze website. Geld wordt niet automatisch overgedragen aan een andere stichting.

De mijlpaal van €1 miljoen is bereikt, maar de precieze kosten van Muks behandeling, medische voorbereiding, reis, verblijf, begeleiding en onvoorziene uitgaven zijn nog niet bekend. Daarom blijft iedere donatie belangrijk. Donaties blijven onder beheer van Stichting Muk en worden alleen binnen haar statutaire doelstellingen besteed. Zodra er meer duidelijkheid is, laten we zien wat er nodig is en wat de ontvangen donaties mogelijk maken.

Donaties worden beheerd door Stichting Muk tegen Kinderdementie en mogen alleen binnen haar statutaire doelstellingen worden besteed. De eerste inzet is om een medisch passende behandeling en het volledige traject daaromheen voor Muk mogelijk te maken. Daar kunnen ook noodzakelijke medische voorbereiding, reis, verblijf, begeleiding, zorg en ondersteuning onder vallen. Over belangrijke veranderingen communiceert de stichting transparant.

De actuele tussenstand staat op de doneerpagina van deze website. Het bedrag verandert regelmatig door nieuwe webdonaties, bankoverschrijvingen en acties. Daarom noemen we hier geen vast bedrag dat snel veroudert.

Ga naar de doneerpagina om online te doneren via iDEAL, Bancontact, creditcard, Apple Pay of PayPal. Een rechtstreekse bankoverschrijving kan naar NL81 RABO 0161 5260 04 ten name van Stichting Muk tegen Kinderdementie.

Bij een eenmalige online donatie vragen we alleen gegevens die nodig zijn voor de betaling en bevestiging. We vragen geen adres of telefoonnummer als die niet nodig zijn. In de privacyverklaring staat welke gegevens worden verwerkt en hoe lang die worden bewaard.

Je naam hoeft niet openbaar te worden gemaakt. Een elektronische betaling is voor de bank of betaalprovider niet volledig anoniem en de stichting kan transactiegegevens ontvangen die nodig zijn voor de administratie.

Ja. Bedrijven kunnen Muk steunen met een donatie, een actie, sponsoring of door haar verhaal te delen. Bij hoge bedragen kan een banklimiet gelden; een bankoverschrijving is dan vaak eenvoudiger. Mail voor persoonlijk contact of vragen naar steun@stichtingmuk.nl.

Ja, absoluut. Door Muks verhaal te delen via Instagram, Facebook, WhatsApp of LinkedIn bereik je misschien iemand die kan doneren, helpen of haar verhaal opnieuw delen. Je kunt ook een actie organiseren, een bedrijf benaderen of anderen vertellen waarom iedere dag voor Muk telt.

Muks grootste kans ligt in het bereiken van zoveel mogelijk mensen. Eén deelactie kan haar verhaal bij iemand brengen die het verschil kan maken. Sociale media helpen bovendien om donateurs en betrokkenen op de hoogte te houden van de crowdfunding en belangrijke ontwikkelingen.

Stichting Muk tegen Kinderdementie en Stichting Sanfilippo Fonds zijn twee afzonderlijke rechtspersonen, ieder met een eigen bestuur, administratie, bankrekening en doelstelling. Stichting Muk richt zich op Muks toekomst. Stichting Sanfilippo Fonds heeft een bredere doelstelling voor kinderen met Sanfilippo. Een eventuele bijdrage of overdracht tussen de stichtingen gebeurt nooit automatisch: daarvoor is een afzonderlijk, vastgelegd bestuursbesluit nodig en de besteding moet binnen beide doelstellingen passen. Daarover communiceren we transparant.

Stichting Sanfilippo Fonds heeft sinds 30 oktober 2025 de ANBI-status (RSIN 868618834). Die status geldt niet automatisch voor Stichting Muk. Via het donatieformulier op deze website doneer je aan Stichting Muk tegen Kinderdementie (RSIN 868308778). Giften aan Stichting Sanfilippo Fonds kunnen onder voorwaarden fiscaal aftrekbaar zijn. Bekijk de ANBI-gegevens.

We delen updates via deze website en via Instagram, Facebook en LinkedIn. Na een online donatie ontvang je ook een bedankmail met een link naar de sociale kanalen.