Help ons om Muk te redden!

Muk is een vrolijk, eigenwijs en gevoelig meisje van 5 jaar. Zij heeft Sanfilippo type A (MPS IIIA), ook wel kinderdementie genoemd. Door deze zeldzame, progressieve stofwisselingsziekte kan haar lichaam bepaalde stoffen niet goed afbreken. Deze stoffen stapelen zich op, vooral in de hersenen, waardoor Muk stap voor stap vaardigheden en functies zal verliezen.

Er is op dit moment geen goedgekeurde behandeling voor Sanfilippo type A. UX111 wordt nog beoordeeld. Als UX111 wordt goedgekeurd, beschikbaar komt en voor Muk medisch passend blijkt, willen haar ouders direct kunnen handelen. De uiteindelijke prijs, voorwaarden en financieringsroute zijn nog niet definitief. Daarom zamelt Stichting Muk nu geld in om voorbereid te zijn en geen kostbare tijd te verliezen.

UX111 is ontwikkeld als een eenmalige gentherapie die via een infuus wordt toegediend. De therapie brengt een werkende kopie van het SGSH-gen naar cellen in het lichaam. Dat gen moet de cellen helpen het enzym te maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt. Het doel is de schadelijke ophoping van stoffen te verminderen en verdere achteruitgang af te remmen. UX111 is nog niet goedgekeurd en het resultaat voor Muk kan niet vooraf worden gegarandeerd. Lees de uitleg van Ultragenyx.

Onderzoeksgegevens geven hoop dat UX111 de achteruitgang kan afremmen en belangrijke vaardigheden langer kan helpen behouden. Dat kan Muk mogelijk vele kostbare extra jaren geven waarin zij zoveel mogelijk Muk kan blijven. Het resultaat voor een individueel kind is niet vooraf te voorspellen. Daarom spreken we bewust over een mogelijkheid en niet over een belofte.

Sanfilippo is progressief en ontstane schade is onomkeerbaar. Iedere dag zonder effectieve behandeling kan verdere achteruitgang betekenen. Als we pas na een mogelijke goedkeuring beginnen met fondsenwerving en voorbereidingen, gaat kostbare tijd verloren. We willen klaarstaan zodra behandeling medisch en praktisch mogelijk wordt.

Gentherapie voor een zeer kleine patiëntengroep vraagt jarenlang onderzoek, gespecialiseerde productie, strenge kwaliteitscontroles en intensieve medische begeleiding. De definitieve prijs en voorwaarden van UX111 zijn nog niet bekend. Het doelbedrag van €1 miljoen is daarom een voorbereid doelbedrag voor de behandeling en alles wat daarvoor nodig kan zijn, zoals medische voorbereiding, reis en verblijf, begeleiding en onvoorziene kosten. Zodra er meer zekerheid is, publiceert Stichting Muk een concretere uitsplitsing.

Als UX111 niet wordt goedgekeurd, niet beschikbaar komt of voor Muk medisch niet passend blijkt, blijven de donaties onder beheer van Stichting Muk. Het bestuur kan de middelen alleen binnen de statutaire doelstellingen besteden, bijvoorbeeld aan een andere medisch passende behandeling, noodzakelijke zorg of ondersteuning voor Muk en activiteiten rond kinderdementie en Sanfilippo. Een belangrijke wijziging in bestemming leggen we zo concreet mogelijk uit op deze website. Geld wordt niet automatisch overgedragen aan een andere stichting.

Ook als het volledige doelbedrag niet wordt gehaald, blijft iedere ontvangen donatie beschikbaar voor Muks medische route en ondersteuning binnen de doelstellingen van Stichting Muk. Zodra de prijs, beschikbaarheid en financieringsroute van een behandeling duidelijker zijn, laten we zien wat er nodig is, welke andere financieringsmogelijkheden er zijn en wat de ontvangen donaties mogelijk maken.

Donaties worden beheerd door Stichting Muk tegen Kinderdementie en mogen alleen binnen haar statutaire doelstellingen worden besteed. De eerste inzet is om een medisch passende behandeling en het volledige traject daaromheen voor Muk mogelijk te maken. Daar kunnen ook noodzakelijke medische voorbereiding, reis, verblijf, begeleiding, zorg en ondersteuning onder vallen. Over belangrijke veranderingen communiceert de stichting transparant.

De actuele tussenstand staat op de homepage en de doneerpagina van deze website. Het bedrag verandert regelmatig door nieuwe webdonaties, bankoverschrijvingen en acties. Daarom noemen we hier geen vast bedrag dat snel veroudert.

Ga naar de doneerpagina om online te doneren via iDEAL, Bancontact, creditcard, Apple Pay of PayPal. Een rechtstreekse bankoverschrijving kan naar NL81 RABO 0161 5260 04 ten name van Stichting Muk tegen Kinderdementie.

Bij een eenmalige online donatie vragen we alleen gegevens die nodig zijn voor de betaling en bevestiging. We vragen geen adres of telefoonnummer als die niet nodig zijn. In de privacyverklaring staat welke gegevens worden verwerkt en hoe lang die worden bewaard.

Je naam hoeft niet openbaar te worden gemaakt. Een elektronische betaling is voor de bank of betaalprovider niet volledig anoniem en de stichting kan transactiegegevens ontvangen die nodig zijn voor de administratie.

Ja. Bedrijven kunnen Muk steunen met een donatie, een actie, sponsoring of door haar verhaal te delen. Bij hoge bedragen kan een banklimiet gelden; een bankoverschrijving is dan vaak eenvoudiger. Mail voor persoonlijk contact of vragen naar steun@stichtingmuk.nl.

Ja, absoluut. Door Muks verhaal te delen via Instagram, Facebook, WhatsApp of LinkedIn bereik je misschien iemand die kan doneren, helpen of haar verhaal opnieuw delen. Je kunt ook een actie organiseren, een bedrijf benaderen of anderen vertellen waarom iedere dag voor Muk telt.

Muks grootste kans ligt in het bereiken van zoveel mogelijk mensen. Eén deelactie kan haar verhaal bij iemand brengen die het verschil kan maken. Sociale media helpen bovendien om donateurs en betrokkenen op de hoogte te houden van de crowdfunding en belangrijke ontwikkelingen.

Stichting Muk tegen Kinderdementie en Stichting Sanfilippo Fonds zijn twee afzonderlijke rechtspersonen, ieder met een eigen bestuur, administratie, bankrekening en doelstelling. Stichting Muk richt zich op Muks toekomst. Stichting Sanfilippo Fonds heeft een bredere doelstelling voor kinderen met Sanfilippo. Een eventuele bijdrage of overdracht tussen de stichtingen gebeurt nooit automatisch: daarvoor is een afzonderlijk, vastgelegd bestuursbesluit nodig en de besteding moet binnen beide doelstellingen passen. Daarover communiceren we transparant.

Stichting Sanfilippo Fonds heeft sinds 30 oktober 2025 de ANBI-status (RSIN 868618834). Die status geldt niet automatisch voor Stichting Muk. Via het donatieformulier op deze website doneer je aan Stichting Muk tegen Kinderdementie (RSIN 868308778). Giften aan Stichting Sanfilippo Fonds kunnen onder voorwaarden fiscaal aftrekbaar zijn. Bekijk de ANBI-gegevens.

We delen updates via deze website en via Instagram, Facebook en LinkedIn. Na een online donatie ontvang je ook een bedankmail met een link naar de sociale kanalen.