Wat we weten over de behandeling

De behandeling FAYUVI (UX111)

Op 17 september 2026 keurde de Amerikaanse FDA FAYUVI goed. Het is de eerste goedgekeurde behandeling voor Sanfilippo type A. Dat geeft nieuwe hoop voor kinderen en hun gezinnen.

De totale kosten voor Muks behandeling, voorbereiding, reis en verblijf zijn nog niet bekend. Daarom blijven we inzamelen. Met jouw donatie help je de behandeling voor Muk bereikbaar te maken.

Doneer voor MukWaar staan we nu?

Wat doet FAYUVI?

FAYUVI is een eenmalige gentherapie via een infuus. De behandeling brengt een werkende kopie van een gen in het lichaam. Daardoor kunnen cellen het enzym gaan maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt.

Dat enzym helpt de schadelijke stoffen af te breken die zich anders ophopen. Zo richt de behandeling zich op de oorzaak van de ziekte.

Wat laat het onderzoek zien?

Bij kinderen die vroeg werden behandeld, liet onderzoek behoud en verdere ontwikkeling van belangrijke vaardigheden zien. Vergelijkbare kinderen zonder behandeling verloren juist vaardigheden.

De eerste behandelde kinderen worden inmiddels ruim acht jaar gevolgd. Hoeveel baat een kind heeft, hangt ook af van de schade die de ziekte al heeft veroorzaakt.

Wat de FDA hierover zegt

Artsen beoordelen ieder kind afzonderlijk

De goedkeuring geldt voor kinderen met Sanfilippo type A die nog belangrijke ontwikkelingsvaardigheden hebben. De FDA laat de beoordeling daarvan aan de behandelend arts.

Haar ouders kunnen daarbij vertellen wat Muk thuis nog doet en kan. Hun ervaringen helpen om Muk goed in beeld te brengen; de medische beoordeling blijft bij de arts.

Er is binnen deze indicatie geen vaste maximale leeftijd of ontwikkelingsscore die op zichzelf bepaalt of een kind kan worden behandeld. Voor Muk is die persoonlijke beoordeling dus een belangrijke volgende stap.

Waar we nu staan

Stap voor stap richting behandeling in Amerika

We zijn in contact met een behandelcentrum in Amerika en werken aan de medische voorbereiding voor Muk.

  1. Contact in Amerika

    We bespreken met het behandelcentrum wat nodig is om Muk te kunnen beoordelen.

  2. Medisch dossier

    We maken Muks medische gegevens compleet voor die beoordeling.

  3. Een belangrijke bloedtest

    Muk moet worden getest op antistoffen tegen AAV9, het virus dat als drager van de gentherapie wordt gebruikt.

Volg Muks route naar Amerika

Op Instagram delen we de laatste stappen, nieuwe ontwikkelingen en persoonlijke updates.

Volg ons op Instagram
Muk kijkt lachend in de camera

Iedere donatie blijft tellen

Help Muk op weg naar behandeling

Wat de behandeling, medische voorbereiding, reis en verblijf samen gaan kosten, weten we nog niet. Daarom blijven we geld inzamelen. We willen kunnen handelen zodra behandeling voor Muk mogelijk wordt.

Doneer voor Muk

Meer weten over FAYUVI?

Hier vind je de officiële informatie over de goedkeuring, het onderzoek en de voorbereiding op behandeling. Deze bronnen vormen de basis voor de uitleg op deze pagina.

Bijgewerkt op 9 oktober 2026

Bekijk alle officiële bronnen