Muk is ons vrolijke, eigenwijze en liefdevolle meisje. Zij heeft Sanfilippo type A (MPS IIIA), een zeldzame, erfelijke en progressieve stofwisselingsziekte die de hersenen aantast. Vaardigheden die een kind heeft geleerd, kunnen hierdoor stap voor stap verloren gaan.
Er is op dit moment geen goedgekeurde behandeling die de ziekte kan stoppen. UX111 is een eenmalige gentherapie die mogelijk kan helpen het ziekteverloop af te remmen. De Amerikaanse FDA beoordeelt de aanvraag en neemt volgens de huidige planning uiterlijk op 19 september 2026 een besluit. Dat is geen garantie op goedkeuring.
Stichting Muk is opgericht om klaar te staan als behandeling voor Muk medisch en praktisch mogelijk wordt. Tegelijk willen we kinderdementie bekender maken en bijdragen aan betere kansen voor kinderen met Sanfilippo.
Voor Muk telt iedere dag. Met zorgvuldige informatie, transparantie en jullie steun willen we haar zoveel mogelijk toekomst geven.
